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这家基因编辑初创正在挑战FDA的监管边界

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(来源:麻省理工科技评论)

《麻省理工科技评论》从 2013 年开始报道 CRISPR 基因编辑技术,我们将它称为本世纪最大的生物技术突破。然而到目前为止,只有一种基因编辑药物获批。这种药物仅在约 40 名患有镰状细胞病的患者身上进行了商业化使用。

显然,CRISPR 的影响力并没有我们预期的那么大。事实上,整个领域都笼罩着一层挫败感。一些记者甚至表示,基因编辑革命已经失去了它的魔力。

那么,如何才能让 CRISPR 帮助更多人?一家新的初创公司表示,答案可能在于一种用于测试和商业化疗法的“伞形策略”。这家公司名为 Aurora Therapeutics,获得了门罗创投(Menlo Ventures)1600 万美元的投资,并聘请了 CRISPR 共同发明人珍妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)担任顾问。该公司希望其基因编辑药物能获得批准。这些药物可以进行微调或个性化定制,而无需针对每个新版本进行昂贵的新试验或审批。

1 月,美国食品药品监督管理局(FDA)局长马丁·马卡里(Martin Makary)对修改基因编辑疗法监管规定的必要性表示了支持。他说

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